한미약품, 흑색종 신약 '벨바라페닙' 2상 돌입

[마이데일리 = 이호빈 기자] 한미약품이 국내 처음으로 악성 피부암인 흑색종 치료를 목표로 한 표적 항암신약 ‘벨바라페닙’의 국내 임상 2상에 착수했다. 치료 옵션이 제한적인 NRAS 유전자 변이 흑색종 환자를 대상으로 한 국산 신약 개발이라는 점에서 주목된다.

한미사이언스 핵심 사업회사인 한미약품은 지난 5일 식품의약품안전처로부터 표적 항암신약 벨바라페닙(Belvarafenib)에 대한 국내 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.

이번 임상은 NRAS 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 벨바라페닙과 MEK 억제제 ‘코비메티닙’ 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 다기관·단일군 시험으로 진행된다.

흑색종은 재발 위험이 높고 치료 선택지가 제한적인 난치성 암으로, 현재 사용되는 치료제 대부분이 해외 제약사 제품에 의존하고 있다. 한미약품은 벨바라페닙 개발을 통해 국내 암 치료 환경 개선과 항암제 분야 경쟁력 강화를 동시에 추진한다는 계획이다.

벨바라페닙은 한미약품이 자체 개발한 경구용 표적 항암제로, 암세포 성장과 증식에 관여하는 MAPK 신호전달 경로 중 RAF 및 RAS 유전자 변이를 동시에 타깃한다. 특히 RAF 이합체(dimer)를 선택적으로 저해하는 기전을 기반으로 BRAF ClassⅡ·Ⅲ 변이와 RAS 변이를 보유한 종양을 표적하는 것이 특징이다.

기존 BRAF 저해제가 주로 단일체만을 억제하는 것과 달리, 벨바라페닙은 BRAF와 CRAF 이합체를 함께 억제하도록 설계돼 RAF 이합체 형성으로 인한 내성 문제를 극복할 수 있도록 개발됐다. 이에 따라 벨바라페닙과 코비메티닙 병용요법은 기존 치료의 기전적 한계를 보완할 수 있는 전략으로 평가된다.

앞서 진행된 임상 1상에서는 고형암 환자를 대상으로 병용요법의 안전성과 초기 유효성이 확인됐으며, NRAS 및 BRAF 변이를 가진 환자군에서 항종양 효과가 관찰돼 후속 임상 개발의 근거를 확보했다.

벨바라페닙은 식약처가 지난해 도입한 혁신제품 제품화지원 프로그램 ‘길잡이’에도 선정됐다. 해당 제도는 사회적 필요성과 제품화 가능성이 높은 혁신 신약 후보를 대상으로 개발 초기부터 허가 단계까지 전주기 지원을 제공한다.

식약처는 선정 품목에 대해 임상시험 설계, 비임상·임상 자료 구성, 통계 분석 등에 대한 맞춤형 자문과 함께 신속심사(GIFT) 프로그램과의 연계를 지원하고 있다.

현재 의료 현장에서는 벨바라페닙이 치료목적사용 승인을 통해 일부 환자에게 제한적으로 투여되고 있다. 한미약품은 이번 임상을 계기로 NRAS 변이 흑색종 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 제시하는 한편, 향후 희귀·난치암 영역으로 적응증 확대 가능성도 검토할 방침이다.

한미약품 박재현 대표는 “치료 대안이 충분치 않은 질환 영역에서 의료적 미충족 수요를 해소해 나가는 일은 제약기업의 본질적 사명”이라며 “벨바라페닙이 다양한 암 환자군을 대상으로 중요한 치료 옵션이 될 수 있도록 전사적인 노력을 아끼지 않겠다”고 말했다.

이호빈 기자 hblee@mydaily.co.kr
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